LES ALIZ' HOUEE

• BOUETARD JUSTINE
• CHAUVIN PAULINE
• LANDRIOT MAEVA

Ces trois cousines vont courir pour leur petit cousin atteint de la maladie de Duchenne. Leur projet met à l’honneur leur famille puisque cette dernière est présente jusque dans leur nom d’équipe – Houée étant le nom de famille des grands-parents. Elles vont donc repousser leurs limites pour le Laboratoire de thérapie génique de Nantes – UMR 1089 et combattre la maladie de Duchenne.

Le Laboratoire de thérapie génique de Nantes – UMR 1089 est une association qui réalise des recherches sur la myopathie de Duchenne. Depuis 1996, la plate-forme de  production de Vecteurs viraux est financé par l'Association Française contre les Myopathies, l'INSERM et le CHU de Nantes. Parmi les stratégies thérapeutiques envisagées, le saut d’exon est particulièrement prometteur. Cette approche a pour objectif de supprimer la partie du gène portant la mutation et de permettre à la cellule de fabriquer une protéine dystrophine plus courte mais fonctionnelle (quasi-dystrophine). Cela peut être réalisé en apportant dans la cellule musculaire malade une petite séquence d’ADN spécifique de la partie à supprimer dans le gène dystrophine. Un moyen pour apporter cette petite séquence d’ADN dans les muscles du malade est d’utilisé un vecteur viral recombinant dérivé du virus adéno-associé (rAAV) portant un petit transgène appelé « U7 ».